В США прошли испытания лекарства против детской прогерии

Новый препарат «Лонафарниб», первоначально разработанный для лечения рака, продемонстрировал большие перспективы лечения детей с прогерией - редким и смертельным заболеванием. Об этом 26 сентября пишет Daily Mail.

В испытаниях препарата, продлившихся 2,5 года, приняли участие 26 детей — три четверти всех известных случаев прогерии. Треть детей, принимавших препарат, продемонстрировали 50-процентное увеличение годовой прибавки в весе. Плотность костной ткани у всех детей улучшилась до нормального уровня, а артериальная ригидность, которая связана с повышенным риском сердечного приступа, сократилась на 35 процентов.

«Тот факт, что повреждения кровеносных сосудов при прогерии могут быть не только снижены «Лонафарнибом», но даже частично восстанавливаются в течение всего 2,5 лет лечения, является огромным прорывом, потому что сердечно-сосудистые заболевания являются конечной причиной смерти у детей с прогерией», - подчеркнул доктор Лесли Гордон из Бостонской больницы.

Прогерия - это генетическое расстройство, поражающее одного человека из восьми миллионов, заставляя организм стареть в восемь раз быстрее обычного. Средняя продолжительность жизни детей с прогерией составляет всего 13 лет.

Причина прогерии была обнаружена всего шесть лет назад. Оказалось, что ее вызывает мутации гена LMNA, кодирующего ламин А. В результате у больных производится слишком много белка прогерина, что приводит к блокировке нормальных функций клеток и оказанию токсичного воздействия на организм.